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“피를 바꾸는 기술”…난치 혈액질환, 한 번에 끝낼까

작성일 : 2026.04.09 12:21 작성자 : 이정미 (nadootrip@naver.com)

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평생 수혈에 의존하던 유전성 혈액질환 환자들이 단 한 번의 치료로 새로운 전환점을 맞았다.

중국 상하이과학기술대 연구팀은 환자의 조혈줄기세포를 활용해 유전자 교정 치료를 시도했다.

연구진은 태아 헤모글로빈(HbF)을 억제하던 유전자를 정밀 수정해, 체내에서 HbF가 다시 생성되도록 설계했다. 이후 교정된 줄기세포를 한 차례 주입하는 방식으로 1상 임상시험을 진행했다.

치료를 받은 중증 베타 지중해빈혈 환자 5명은 모두 한 달 이내 수혈이 필요 없는 상태로 전환됐다. 헤모글로빈 수치는 정상 범위에 근접했고, 상당 부분이 HbF로 채워진 것으로 확인됐다.

특히 약 2년에 가까운 추적 관찰에서도 치료 효과는 유지되거나 더욱 안정화되는 흐름을 보였다.

기존에는 반복적인 수혈 외 뚜렷한 대안이 없었던 만큼, 이번 결과는 치료 패러다임 전환 가능성을 시사한다.

연구팀은 아직 초기 단계임을 전제로, 더 많은 환자와 장기 데이터를 통해 안전성과 효과를 검증해 나갈 계획이라고 밝혔다.

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